Θετική Γνωμοδότηση του ΕΜΑ για γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία

0

Η bluebird bio Ανακοινώνει τη Θετική Γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμακοεπαγρύπνησης – Αξιολόγησης Κινδύνου (PRAC) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων Σχετικά με τη Διαδικασία Επαναξιολόγησης της Ασφάλειας (Άρθρο 20) για γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία και τη συνέχιση της εμπορικής διάθεσης  στην Ευρωπαϊκή Ένωση

ΤΣΟΥΓΚ, Ελβετία— Η εταιρία bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) στις 12 Ιουλίου ανακοίνωσε πως η Επιτροπή Φαρμακοεπαγρύπνησης – Αξιολόγησης Κινδύνου (PRAC) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) αποφάσισε, ύστερα από έλεγχο όλων των διαθέσιμων δεδομένων, ότι η σχέση οφέλους – κινδύνου της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία παραμένει ευνοϊκή. Ως εκ τούτου, από τις 8 Ιουλίου η bluebird bio ενημέρωσε τον ΕΜΑ ότι θα προχωρήσει σε άρση της εκούσιας προσωρινής αναστολής της εμπορικής διάθεσης της θεραπείας.

«Η ασφάλεια των ασθενών παραμένει η πρώτη μας προτεραιότητα. Συνεπώς, εκφράζουμε τις ευχαριστίες μας στην Επιτροπή Φαρμακοεπαγρύπνησης – Αξιολόγησης Κινδύνου του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για το διεξοδικό έλεγχο των διαθέσιμων δεδομένων  και τη θετική σύσταση για το συγκεκριμένο φάρμακο», επεσήμανε ο Andrew Obenshain, πρόεδρος σοβαρών γενετικών ασθενειών της bluebird bio. «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να συνεχίσουμε να προσφέρουμε αυτή τη γονιδιακή θεραπεία σε ασθενείς που ζουν με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις  β-θαλασσαιμία, προσφέροντας τη δυνατότητα απαλλαγής από τις μεταγγίσεις, γεγονός που αποδεικνύεται από τις κλινικές μελέτες μας, όπου οι ασθενείς διατηρούν φυσιολογικά ή σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης ύστερα από παρακολούθηση διάρκειας έως επτά ετών”. 

Δεν έχουν σημειωθεί περιστατικά αιματολογικής κακοήθειας σε ασθενείς που έχουν λάβει τη συγκεκριμένη γονιδιακή θεραπεία.  Ωστόσο, λόγω του ότι η θεραπεία αυτή παράγεται χρησιμοποιώντας τον ίδιο λεντιικό φορέα BB305 που χρησιμοποιήθηκε και σε άλλη θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο (Sickle Cell Disease SCD; ερευνητικό φαρμακευτικό προϊόν bb1111), η bluebird bio αποφάσισε να αναστείλει προσωρινά την εμπορική διάθεση της συγκεκριμένης γονιδιακής θεραπείας ενόσω  η βασική αιτία των περιστατικών ασφαλείας που αναφέρθηκαν νωρίτερα φέτος για τη γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο τελούσε υπό διερεύνηση από την εταιρεία και υπό αξιολόγηση από  την Επιτροπή PRAC. 

Σύμφωνα με προηγούμενη ανακοίνωση της 7ης Ιουνίου 2021, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε την επανέναρξη των κλινικών μελετών Φάσης  1/2 HGB-206 και Φάσης  3 HGB-210 για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, ύστερα από την αναθεώρηση των δεδομένων από τον ρυθμιστικό φορέα.

Η σύσταση της Επιτροπής  PRAC είναι διαθέσιμη εδώ στην ιστοσελίδα του EMA. Στη συνέχεια, η σύσταση θα αποσταλεί προς έγκριση στην Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών (CAT) και στην Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP). Το τελικό στάδιο της διαδικασίας είναι  η υιοθέτηση  από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή μιας νομικά δεσμευτικής απόφασης που εφαρμόζεται σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ.

Σχετικά με την bluebird bio, Inc.

Η bluebird bio (NASDAQ: BLUE) είναι πρωτοπόρος στη γονιδιακή θεραπεία με συγκεκριμένο σκοπό. Από τα κεντρικά μας στο Cambridge της Μασαχουσέτης, αναπτύσσουμε γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες για σοβαρές γενετικές νόσους και τον καρκίνο, ώστε οι άνθρωποι που αντιμετωπίζουν δυνητικά θανατηφόρες παθήσεις με περιορισμένες επιλογές θεραπείας να μπορούν να ζουν τις ζωές τους κανονικά. Πέρα από τα εργαστήριά μας, εργαζόμαστε για να διαταράξουμε θετικά το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης για να δημιουργηθεί πρόσβαση, διαφάνεια και εκπαίδευση ούτως ώστε η γονιδιακή θεραπεία να μπορεί να καταστεί διαθέσιμη σε όλους όσους μπορούν να επωφεληθούν από αυτή.

Η bluebird bio είναι μία ανθρώπινη εταιρεία που ενισχύεται από ανθρώπινες ιστορίες. Βάζουμε τη φροντίδα και την εξειδίκευσή μας για να εργαστούμε πάνω σε ένα φάσμα διαταραχών.

Η bluebird bio διατηρεί επιπλέον γραφεία στο Σιάτλ της Ουάσιγκτον, στο Ντάραμ της Βόρειας Καρολίνας και στο Τσουγκ της Ελβετίας. Για περαιτέρω πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση bluebirdbio.eu 


Πηγή

ΑΦΗΣΤΕ ΜΙΑ ΑΠΑΝΤΗΣΗ

Please enter your comment!
Please enter your name here